DoNews9月16日消息，AI納米遞送創(chuàng)新的領跑者劑泰科技今日在中關村（大興）細胞基因治療產(chǎn)業(yè)園正式發(fā)布自主研發(fā)的全球首個AI納米遞送平臺NanoForge。劑泰科技聯(lián)合創(chuàng)始人兼CEO賴才達博士帶領公司人工智能、平臺技術(shù)和RNA研發(fā)的負責科學家接力分享了NanoForge的創(chuàng)新突破和管線研發(fā)應用實踐。
NanoForge是全球首個人工智能驅(qū)動的納米遞送平臺?；诹孔踊瘜W與分子動力學模擬，NanoForge結(jié)合自研專利高通量濕實驗及篩選平臺，集成劑泰科技自主研發(fā)的全新合成脂質(zhì)語言模型及生成算法，納米材料篩選及研究人工智能體和目前全球最大規(guī)模的千萬級LNP脂質(zhì)庫，可實現(xiàn)從分子生成、特性預測、AI導引的干濕實驗迭代以及脂質(zhì)處方設計與優(yōu)化，到最終確定劑型的閉環(huán)流程，并通過平臺的持續(xù)學習與進化，不斷擴展納米遞送的數(shù)據(jù)壁壘。基于NanoForge，劑泰科技打造了三大核心解決方案：AiLNP（AI核酸遞送系統(tǒng)設計平臺）、AiRNA（AI mRNA序列設計平臺）、AiTEM（AI小分子制劑設計平臺）。
截止目前，劑泰科技擁有超過1,000萬種以上的脂質(zhì)結(jié)構(gòu)，10萬個可做模型訓練的數(shù)據(jù)點，突破性實現(xiàn)人體內(nèi)肝、肺、免疫器官、心臟、肌肉、腫瘤、中樞神經(jīng)系統(tǒng)、胃腸道8個器官或組織已識別的LNP靶向遞送, 獲得授權(quán)和已備案專利申請共計超過100項。公司已成功開發(fā)超過10個管線項目，產(chǎn)出7個臨床前候選藥物，并行推進4個臨床項目，最快的管線已到達pre-NDA階段。
NanoForge自主研發(fā)的首創(chuàng)突破性技術(shù)具體為以下四項：
目前全球最大規(guī)模的千萬級LNP可電離脂質(zhì)庫
METiS可電離脂質(zhì)庫是NanoForge的數(shù)據(jù)宇宙，目前包含1,000萬種以上的脂質(zhì)結(jié)構(gòu)，其中相當數(shù)量的脂質(zhì)得到超過20項關鍵特性的濕實驗數(shù)據(jù)支持，可以實現(xiàn)穩(wěn)健的模型訓練和算法改進。這一數(shù)據(jù)集的規(guī)模和專有性質(zhì)使得劑泰科技有能力突圍現(xiàn)有知識產(chǎn)權(quán)限制，系統(tǒng)捕獲正面和負面的實驗結(jié)果，支持分子生成和預測模型的微調(diào)，有效擴展器官特異性靶向能力。
首創(chuàng)納米材料創(chuàng)新垂類人工智能基礎模型
NanoForge以系列垂類人工智能基礎模型為底層架構(gòu)，覆蓋納米材料開發(fā)周期中分子生成、特性預測、實驗設計、處方優(yōu)化和專家驗證的各個關鍵階段，可跨功能并行運行，并實現(xiàn)小分子納米材料優(yōu)化、預測脂質(zhì)和脂質(zhì)納米顆粒20種關鍵物理化學和功能特性。
業(yè)內(nèi)首個納米遞送人工智能體
劑泰科技自主研發(fā)了業(yè)內(nèi)首個納米遞送人工智能體ALAN, 作為NanoForge的平臺智能接口，執(zhí)行用戶自然語言或結(jié)構(gòu)化查詢，引導基于脂質(zhì)的遞送系統(tǒng)發(fā)現(xiàn)、評估和優(yōu)化。ALAN有能力理解任務，分解任務并動態(tài)激活相應的基礎模型及NanoForge中可用的數(shù)據(jù)集，包括直接連接至精選脂質(zhì)庫、內(nèi)部篩選數(shù)據(jù)及專利、學術(shù)文獻等外部資料來源。此外，ALAN可以支持推理層，能夠集成多個模型的輸出數(shù)據(jù)，基于特定領域的規(guī)則應用結(jié)構(gòu)化推理，并以透明的邏輯及科學可追溯性交付結(jié)果。
自研專利一體化干濕實驗室基礎設施
NanoForge平臺下人工智能引導的干濕實驗室系統(tǒng)已實現(xiàn)從計算機設計到體內(nèi)驗證的端到端閉環(huán)優(yōu)化，通過真實世界的生物實驗對人工智能模型預測進行快速驗證及完善，以設計－學習－驗證的閉環(huán)過程大幅縮短開發(fā)時間，提高成功轉(zhuǎn)化為臨床候選藥物的可能性。就脂質(zhì)優(yōu)化任務，Nanoforge采用機制模擬模型、預測性分析和體內(nèi)測試，可根據(jù)靶向遞送特性及生物分布目標評估候選脂質(zhì)，在早期階段選擇具有所需治療指數(shù)的高性能脂質(zhì)。就制劑優(yōu)化，劑泰科技自研專利AI高通量制劑篩選系統(tǒng)METiS DATALOTS首創(chuàng)同時測試數(shù)百種制劑組合，顯著加快針對特定靶器官及給藥途徑的新型LNP發(fā)現(xiàn)。
劑泰科技聯(lián)合創(chuàng)始人兼CEO賴才達博士表示：“從生物科技到科技生物，NanoForge是我們用過去5年為行業(yè)貢獻的新范式。在納米遞送的垂直領域，我們證明了大模型創(chuàng)新結(jié)合干濕實驗閉環(huán)迭代能帶來巨大的效率提升和技術(shù)突破。植根于自主研發(fā)與創(chuàng)新，劑泰科技期待成為中國創(chuàng)新藥研發(fā)的新引擎?！?/p>
近年來，納米遞送系統(tǒng)已從新藥研發(fā)的“卡脖子難題”成為“關鍵賦能技術(shù)”。2020年全球獲批的首個mRNA新冠疫苗證明了LNP的精準遞送能力和安全性，使mRNA實現(xiàn)在人體細胞高效表達抗原，改寫了疫苗研發(fā)的速度與形態(tài)。納米遞送的創(chuàng)新，使調(diào)控載體的靶向性、釋放速率及免疫原性成為可能，已經(jīng)成為推動癌癥mRNA療法、遺傳病基因編輯藥物、罕見病蛋白替代療法等前沿突破的關鍵要素。
